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Malformazioni craniofacciali

Sindrome di Saethre-Chotzen

Craniosinostosi sindromica frequente con coinvolgimento delle suture coronali, palpebre cadenti e forma caratteristica delle orecchie.

In breve

La sindrome di Saethre-Chotzen è una delle craniosinostosi sindromiche più frequenti. È causata da un'alterazione del gene TWIST1. Caratteristici sono una chiusura prematura di una o entrambe le suture coronali, palpebre superiori cadenti (ptosi), un attaccatura bassa dei capelli sulla fronte nonché orecchie piccole, di forma caratteristica. Lo sviluppo intellettivo è per lo più normale. È importante un controllo a lungo termine della pressione endocranica, poiché dopo le operazioni può ripresentarsi una pressione aumentata.

Causa ed ereditarietà

La causa sono alterazioni (mutazioni o delezioni) del gene TWIST1 sul cromosoma 7p21.[1] L'ereditarietà è autosomica dominante con espressione molto variabile – anche all'interno di una famiglia il quadro può variare fortemente. Se la sindrome insorge per una delezione più grande che coinvolge anche geni vicini, può aggiungersi un ritardo dello sviluppo. La frequenza è stimata in circa 1 : 25 000 a 1 : 50 000.

Consulenza genetica: di fronte a ogni sinostosi coronale uni- o bilaterale con segni sindromici dovrebbe essere eseguita un'analisi di TWIST1 – il rischio di ricorrenza e di complicanze differisce dalla forma non sindromica.[2]

Caratteristiche tipiche

  • Sinostosi coronale uni- o bilaterale (asimmetria facciale nella forma unilaterale)
  • Palpebre superiori cadenti (ptosi)
  • Attaccatura bassa dei capelli sulla fronte
  • Orecchie piccole e arrotondate con un rilievo cartilagineo evidente (crus prominente)
  • Ampia distanza tra gli occhi (ipertelorismo), rime palpebrali strette
  • Dita corte (brachidattilia) e lievi fusioni cutanee tra le dita (sindattilia cutanea, spesso dita 2–3)
  • Anomalie del palato in una parte dei casi

Le caratteristiche sono spesso più discrete che nelle sindromi di Apert o di Crouzon. Decisiva è la valutazione individuale.

Ipertensione endocranica e reinterventi

Una particolarità della sindrome di Saethre-Chotzen è la probabilità aumentata, rispetto alla sinostosi non sindromica, di un'ipertensione endocranica ricorrente dopo la prima operazione. In un'analisi su 15 anni di un centro specializzato, il 35–42 % dei bambini ha necessitato di un ulteriore intervento cranico per ipertensione endocranica ripresentatasi; i valori di altri centri possono differire.[2] Per questo sono importanti controlli oculistici e clinici regolari per tutta l'infanzia.

Perché il follow-up conta: un'ipertensione endocranica può persistere a lungo senza disturbi netti. Controlli regolari del fondo oculare aiutano a riconoscerla in tempo.

Interventi craniofacciali

In primo piano c'è la chirurgia cranica, in particolare l'avanzamento fronto-orbitale con rimodellamento di fronte e margine orbitario nel primo anno di vita. L'obiettivo è spazio sufficiente per il cervello, riduzione della pressione endocranica e una forma equilibrata di fronte/orbita. In caso di sinostosi unilaterale si corregge l'asimmetria. Un avanzamento del terzo medio (Le Fort III) è meno spesso necessario che nelle sindromi di Apert/Crouzon, ma può rendersi necessario in caso di marcato coinvolgimento del terzo medio. Le palpebre superiori cadenti vengono corrette per via oculistica/chirurgica in caso di compromissione visiva funzionale.

Occhi, udito e sviluppo

Oltre alla ptosi possono insorgere difetti visivi e – in caso di ipertensione endocranica – un rischio per il nervo ottico; sono importanti controlli oculistici regolari. Problemi dell'orecchio medio e ipoacusia si presentano e dovrebbero essere monitorati. Lo sviluppo intellettivo è normale nella maggior parte dei bambini; un ritardo è possibile soprattutto in caso di delezioni geniche più grandi.

Diagnostica

L'accertamento comprende: esame clinico da parte di un team craniofacciale, diagnostica genetica del gene TWIST1 (inclusa la ricerca di delezioni), imaging 3D del cranio, esame oculistico con valutazione del fondo oculare nonché visita ORL e test uditivo.

Trattamento in un centro interdisciplinare

Ottimale è l'assistenza da parte di un team con chirurgia craniofacciale / chirurgia maxillo-facciale, neurochirurgia, oftalmologia, ORL, ortodonzia, pediatria, genetica, logopedia e psicologia.

Possibile percorso di trattamento

Periodo neonatale
Conferma della diagnosi, valutazione di forma del cranio, occhi e udito, accertamento genetico.
1° anno di vita
Avanzamento fronto-orbitale / rimodellamento cranico in caso di sinostosi rilevante.
Prima infanzia / infanzia
Controllo regolare della pressione endocranica (fondo oculare), eventualmente correzione della ptosi, accompagnamento ortodontico.
Adolescenza
Se necessario, correzione del terzo medio / dell'occlusione, accompagnamento psicosociale, transizione alla medicina dell'adulto.

Quando è necessario un aiuto medico

  • Cefalee crescenti, vomito, irritabilità anomala o disturbi visivi (indizio di ipertensione endocranica)
  • Marcata compromissione visiva da palpebre cadenti
  • Febbre o problemi della ferita dopo operazioni

Prognosi

La prognosi è complessivamente favorevole: la maggior parte dei bambini si sviluppa normalmente e conduce una vita attiva. Il decorso individuale può tuttavia variare. Decisivi sono il controllo rigoroso della pressione endocranica e un follow-up interdisciplinare a lungo termine.

Messaggio chiave: la sindrome di Saethre-Chotzen (TWIST1) decorre spesso in modo più lieve di altre craniosinostosi sindromiche, ma richiede, a causa del rischio di ipertensione endocranica ricorrente, un follow-up attento e a lungo termine in un centro specializzato.

Fonti

  1. Zackai EH, Stolle CA (1998). A new twist: some patients with Saethre-Chotzen syndrome have a microdeletion syndrome. Am J Hum Genet, 63(5):1277–81. DOI
  2. Woods RH, Ul-Haq E, Wilkie AOM, et al. (2009). Reoperation for intracranial hypertension in TWIST1-confirmed Saethre-Chotzen syndrome: a 15-year review. Plast Reconstr Surg, 123(6):1801–1810. DOI
  3. Renier D, Lajeunie E, Arnaud E, Marchac D (2000). Management of craniosynostoses. Childs Nerv Syst, 16(10–11):645–58. DOI

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