Also available in: Deutsch English Français Italiano Bosanski Shqip Rumantsch

Malfurmaziuns craniofaccialas

Sindrom da Pfeiffer

Craniosinostosa sindromala cun ipoplasia dal mez dal visage sco era pulschets e detons gronds surprendentamain largs.

En curt

Il sindrom da Pfeiffer è ina rara malfurmaziun craniofacciala congenitala. Tipics èn ina verossaziun prematura da suturachs dal croni, in sutsvilup dal mez dal visage sco era pulschets e detons gronds caracteristicamain largs, savens inclinads vers l'intern. Ins differenziescha trais grads da gravitad (tip 1–3). Il tip 1 decurra per ordinari mild cun buna prognosa; ils tips 2 e 3 èn pli gravs e pretendan ina tgira tempriva e per la vita entira en in center interdisciplinar spezialisà.

Chaschun ed iertaivladad

Il sindrom da Pfeiffer nascha tras ina midada en ils gens FGFR1 u FGFR2 (recepturs dal factur da creschientscha da fibroblasts). La gronda part dals cas – era il tip 1 mild – sa basan sin mutaziuns FGFR2. La mutaziun FGFR1 p.Pro252Arg è pli rara e per ordinari associada cun in tip 1 mild; furmas grevas (tip 2/3) van surtut enavos sin tschertas mutaziuns FGFR2.[1] Quests gens reglan la creschientscha e la maturaziun dad oss e teissi.

L'iertaivladad è autosomala-dominanta. En blers cas nascha la midada de novo, pia da nov, senza ch'in genitur saja pertutgà. Sch'ina persuna pertutgada survegn uffants, exista tar mintga gravidanza in ristg da 50 % per la transmissiun. Il sindrom da Pfeiffer cumpara stimadamain tar circa 1 da 100 000 naschientschas. L'expressiun entaifer ina famiglia po esser fitg differenta.[2]

Ina cussegliaziun genetica gida a discutar diagnosa, tip, ristg da repetiziun e diagnostica prenatala.

Ils trais tips en survista

  • Tip 1 (classic): furma pli milda, per ordinari intelligenza normala e bun svilup. Craniosinostosa, ipoplasia moderada dal mez dal visage, pulschets e detons gronds largs.
  • Tip 2: furma greva cun croni en furma da treffegl (deformaziun en furma da treffegl tras serrada da pliras suturachs), exoftalmus marcà e ristg auzà per problems neurologics.
  • Tip 3: uschè grev sco il tip 2, dentant senza croni en furma da treffegl. Savens cavitads da egl fitg planas e problems da las vias respiratoricas.

Caracteristicas tipicas

  • Serrada prematura da suturachs dal croni (savens suturachs coronalas, pliras suturachs tar il tip 2/3)
  • Croni aut u en furma da tur, frunt largia
  • Cavitads da egl planas cun egls che stattan ora (exoftalmus)
  • Sutsvilup dal mez dal visage
  • Pulschets e detons gronds largs e curts, savens inclinads vers l'intern
  • Per part fusiuns da deivets e detons (sindactilia), per ordinari pli milda che tar il sindrom d'Apert
  • Vias respiratoricas superiuras strettas, runclar u apnea da sien
  • Problems repetents da l'ureglia media u diminuziun da l'udida
  • Tar furmas grevas: idrocefalus, malfurmaziun da Chiari, squitsch intracranial auzà

Betg mintga uffant ha tut las caracteristicas. Decisiva è l'evaluaziun individuala.

Pertge ch'ina abclaribla tempriva è impurtanta

Surtut tar il tip 2 e 3 pon cumparair baud problems medicinalmain impurtants: squitsch intracranial auzà, stretgida da las vias respiratoricas, apnea da sien, privel per la cornea tras serrada incumpletta da las palpebras e diminuziun da l'udida. Ina preschentaziun tempriva en in center craniofaccial è perquai impurtanta — qua vegnan giuditgads ensemen croni, tscharvè, egls, vias respiratoricas, ureglias, missellas e mauns.

Intervents craniofaccials

La finamira da la chirurgia craniofacciala è surtut la protecziun dal tscharvè, dals egls e da la respiraziun, betg mo la meglieraziun da la furma dal chau.

1. Chirurgia dal croni en l'età da pop

Tar creschientscha dal croni restrenschida creeschan intervents temprivs dapli plaz per il tscharvè e reduceschan il squitsch intracranial. Tenor il resultat vegnan en dumonda l'extensiun dal vault dal croni davos, la distracziun osteogenetica dal croni davos u in avanzament fronto-orbital. Tar furmas grevas cun croni en furma da treffegl è savens necessari in intervent tempriv.

2. Avanzament dal mez dal visage

Tar ipoplasia marcada dal mez dal visage cun problems da respiraziun, dals egls u dal bitsch pon daventar necessaris ina osteotomia da Le Fort III u in avanzament monobloc – per ordinari cun distracziun plauna. Il mument sa drizza tenor l'urgenza funcziunala.

3. Mauns e pes

Las posiziuns faussas dals pulschets e dals detons èn savens pli milda che tar il sindrom d'Apert. Ina correctura chirurgica dal maun po meglierar la funcziun da pegliar; betg mintga uffant dovra in'operaziun.

Vias respiratoricas ed apnea da sien

Ipoplasia dal mez dal visage, vias dal nas strettas e tonsillas engrondidas pon menar ad apnea obstructiva da sien. Tar suspect duess capitar ina examinaziun da sien (polisomnografia).

Segns d'avertiment: runclar ferm, pausas da respiraziun en la sien, sien malquieta, lassadetgna da di, disturbi da prosperar. Il tractament para da CPAP sur adenotomia fin a l'avanzament dal mez dal visage.

Egls, udir e svilup

Tras cavitads da egl planas pon ils egls star ora – cun ristg da setgentada e blessura da la cornea. Controllas regularas dal medi d'egls èn necessarias. Effusiuns da l'ureglia media e diminuziun da l'udida èn frequentas, perquai èn impurtants tests da l'udida regulars ed eventualmain logopedia. Tar il tip 1 è il svilup per ordinari normal; tar il tip 2/3 dependa el ferm dal squitsch intracranial e dals resultats neurologics accumpagnants.

Diagnostica

A l'abclaribla tutgan tenor situaziun: examinaziun clinica tras in team craniofaccial, diagnostica genetica (FGFR1/FGFR2), maletgs 3D dal croni, examinaziun dal medi d'egls, diagnostica da sien tar suspect respiratoric, examinaziun ORL cun test da l'udida sco era giudicaziun da mauns e pes.

Tractament en in center interdisciplinar

Optimala è la tgira tras in team spezialisà cun chirurgia da la bucca, da la missella e dal visage / chirurgia craniofacciala, neurochirurgia, pediatria, anestesia e medischina intensiva, oftalmologia, ORL e medischina da sien, ortodontia, chirurgia dal maun, logopedia, fisio- ed ergoterapia, genetica sco era psicologia.

Pussaivel plan da tractament

Temp da naschì-nov
Segirar respiraziun, alimentaziun, protecziun dals egls, udida e diagnosa genetica. Tar furmas grevas giudicaziun neurochirurgica tempriva.
Età da pop
Giudicaziun ed eventualmain extensiun dal vault dal croni. Controlla dal squitsch intracranial e da la via respiratorica.
Età da pitschen uffant
Controllas dal decurs dals egls, da la respiraziun, da l'udida e dal svilup. Eventualmain correctura fronto-orbitala.
Età d'uffant
Avanzament dal mez dal visage tar necessitad funcziunala, mesiras ortodonticas temprivas.
Età da giuvenil
Planisaziun definitiva ortodontica-chirurgica, accumpagnament psicosocial, transiziun en la medischina dals creschids.

Cura ch'agid medicinal immediat è necessari

  • Pausas da respiraziun, coluraziun blauatscha u greva dificultad da respirar
  • Lassadetgna creschenta, vomir, mal il chau u irritabilitad surprendenta (indizi d'in squitsch intracranial)
  • Sperta peuraziun dals egls u serrada incumpletta da las palpebras
  • Fevra u problems da plaja suenter operaziuns

Prognosa

Uffants cun tip 1 sa svilluppan per ordinari bain cun in tractament spezialisà ed han ina prognosa favuraivla. Tar il tip 2 e 3 dependa il decurs ferm da la situaziun da las vias respiratoricas, dal squitsch intracranial e dals resultats neurologics; in tractament tempriv e coordinà meglieresa cleramain las perspectivas.

Mussada centrala: il sindrom da Pfeiffer cumpiglia in spectrum larg, dal tip 1 mild fin a furmas grevas. Ina preschentaziun tempriva en in center craniofaccial spezialisà è decisiva. Ils intervents craniofaccials serventan a la protecziun dal tscharvè, dals egls e da la respiraziun.

Funtaunas

  1. Bellus GA, Gaudenz K, Zackai EH, et al. (1996). Identical mutations in three different fibroblast growth factor receptor genes in autosomal dominant craniosynostosis syndromes. Nat Genet, 14(2):174–6. DOI
  2. Bessenyei B, Tihanyi M, Hartwig M, et al. (2014). Variable expressivity of Pfeiffer syndrome in a family with FGFR1 p.Pro252Arg mutation. Am J Med Genet A, 164A(12):3176–9. DOI
  3. Renier D, Lajeunie E, Arnaud E, Marchac D (2000). Management of craniosynostoses. Childs Nerv Syst, 16(10–11):645–58. DOI

Sequenza tipica da tractament

Las vias respiratoricas èn ina prioritad precoza; per il solit pliras intervenziuns durant onns.

OperaziunControllaTerapiaClerida
Naschì da nov
Clerida

Emprima evaluaziun & vias respiratoricas

Las vias respiratoricas han prioritad (CPAP u tracheotomia tar furmas grevas); protecziun dals egls, nutriment, genetica.

Uffanza
Operaziun

Expansiun dal crani

Expansiun posteriura precoza u avanzament fronto-orbital per reducir la pressiun intracraniala.

Uffant pitschen/uffanza
Controlla

Survaglianza

Pressiun intracraniala, idrocefalia, malformaziun da Chiari, apnea dal sien, udida.

Uffanza
Operaziun

Distracziun dal mez vis

Distracziun Le Fort III u monobloc, tal cas pli baud tar problems respiratorics u dals egls.

Suenter la creschientscha
Operaziun

Osteotomia & correcturas finas

Morsa definitiva, rinoplastica.

Per adina
Controlla

Suandada

Egls, udida, respiraziun, svilup.

Andament tipic – fitg individual. Ils muments, la successiun ed il tip d’intervenziuns vegnan adina fixads individualmain en il center spezialisà e pon divergiar considerablamain. Quai sa basa sin concepts da tractament craniofacial stabilids (tranter auter ERN CRANIO). Vesair er Percurs da tractament e Biblioteca craniofaciala.

Temas cunnexas

Paginas supplementaras davart questa malsogna – diagnostica, tractament, temas transversals e perscrutaziun.

Perscrutaziun & funtaunas

Ulteriuras infurmaziuns

Funtaunas externas autoritativas tschernidas davart questa malsogna.

Paginas externas da terzas persunas; colliadas, betg ospitadas. Nagina recumandaziun en il cas singul; na remplazza betg ina cussegliaziun medicinala.

Remartga: Il cuntegn da questa pagina serva a l'infurmaziun generala e na remplazza betg in cussegl medicinal individual, ina diagnosa u in tractament. Las indicaziuns davart la surpigliada dals custs tras las assicuranzas n'èn betg liantas; decisiv è il giudicament dal cas singul tras l'assicuranza cumpetenta. Per dumondas As drizzai al Voss team da tractament.